对因治疗其实一直在探索，而且一直在尝试，总体来说失败的时候会比成功的时候要更多。

目前有的比较少的成功的案例，包括我们最早在国内实施的两例营养不良型遗传性大疱性表皮松解症的对因治疗，主要是采取干细胞移植治疗，实际上就是所谓的骨髓移植治疗。

我们发现骨髓移植不仅能治疗白血病，骨髓里面的干细胞，当然这个骨髓是其他人的骨髓，也能携带一些正常的细胞侵入到表皮，来产生一些重要的表皮细胞，表皮的角质形成细胞或者成纤维细胞，来分泌患者本身缺陷的蛋白，比如Ⅶ型胶原，能起到比较好的一个治疗作用。

这个是干细胞移植治疗，也叫骨髓移植治疗。在国际上有成功的案例，在我们国内也做过两例，虽然不算非常成功，但是患者确实有一定程度的改善。