（采访）主任，线粒体脑肌病的基因治疗是怎么回事？

因为它是一类的基因病，所以大家都对基因治疗确实都给予很大的期望。目前应该说主要是Leber遗传性视神经病，这个是基于腺相关病毒AAV，然后AAV2为载体，进行Leber遗传性视神经病的这种基因治疗，因为是一个局部的眼内的一个注射，目前确实在国外，得到了一个比较好的Ⅲ期临床试验的结果，确实将来还是非常有希望能用到临床上。

其他的各种各样的基因突变引起的线粒体病，目前基因治疗应该还是在研究阶段，尤其是针对线粒体基因突变引起的，很多的患者是线粒体基因突变造成的，但是目前这一部分还是停留在试验阶段，比如是细胞（试验）的水平或者是动物（试验）的水平，还要有待于更多的这种研究，将来才可能用到临床。