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高苯丙氨酸血症治疗目前国际上有什么新进展吗?

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2022
2019-07-05 17:42:25
三级甲等

沈明 主任医师 点击查看完整专家简介>>
中日友好医院 儿科 硕士研究生导师

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>>>高苯丙氨酸血症治疗目前国际上有什么新进展吗?

(采访)高苯丙氨酸血症目前在国际上有没有一些新的进展?

其实国际上还是有一些,因为都在努力的寻找,确实苯丙氨酸羟化酶缺乏症饮食治疗,这种去除苯丙氨酸的饮食和天然的蛋白是不一样的,我自己尝过,味道不好,所以还是想给患者解决一些。

去年美国FDA(食品药品监督管理局)也批准了一个苯丙氨酸脱氨酶治疗,但是国内现在还没有引进来。

还有可以从奶酪里面提取GMP,无苯丙氨酸的这种蛋白来治疗,也有在国外开始了。

还有这种大中性分子氨基酸,抑制苯丙氨酸进入用大分子中性氨基酸,大分子中性氨基酸一般要在12岁以上的孩子才用,所以还是受到限制,也是慢慢的有一些治疗,只是国内都还没有开始。