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是不是罕见病用药都很贵?“老药新用”治疗罕见病可行吗?

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2021
2022-03-09 10:58:31
二级甲等

王琳 主任医师 点击查看完整专家简介>>
曾任北京市第六医院 副院长

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视频字幕

>>>是不是罕见病用药都很贵?“老药新用”治疗罕见病可行吗?

(采访)罕见病患病的人数少,并且能够治疗的药物也比较少,是不是罕见病用药都非常的昂贵,患者在面对这些昂贵的药物的时候应该怎么办?

用于罕见病治疗的药物有很多类型,不一定都是贵的。有一部分比较普遍的用于临床,但是为数是比较少的,可是有一部分不贵的药物,我们叫老药新用。

有一些老的药品用于治疗其它常见病的时候,经过多年来的临床专家的孜孜不倦的追求,发现它也可以治疗某种罕见病,我们叫经典药物研发。

这种经典药物,怎么样拓宽它的适应证,用于治疗罕见病,也是现在药学和罕见病领域一个非常重大的课题。当然是好事,老药新用又便宜,用于治疗罕见病,为罕见病患者缓解症状,改善生活质量是好事。

但是涉及到什么?老药在用于常见病、多发病的时候,我们要有药品说明书来说明它,我们可以有一定的适应证,可适用于罕见病。

增加新的适应证,就要改写药品说明书,就给我们的医政管理、药事管理,提出了一个新的课题,需要我们临床专家,遵照循证医学的观点,采集大量的临床样本,来说明老药可以用于罕见病的治疗,这是挑战我们的医政管理和药事管理,也挑战我们循证医学的一个非常重大的课题。

也不得不看到,有一部分罕见病的药物是非常昂贵的。怎么样解决昂贵的治疗负担,给患者带来的负担。通过这几年的探索和研究,地方政府出台了各种途径和方式,比如浙江省、青岛市、上海市、包括山东省,他们都出台了多方来筹资,来共同解决比较昂贵的罕见病患者的用药问题,有望今后很好的解决罕见病患者的医疗和保障的机制、制度和方法,能够在全国推广。