（采访）基因治疗可以治疗，先天性纯红细胞再生障碍性贫血吗？

是的，其实在动物实验当中已经有学者探索，就使用基因治疗，因为它是基因突变的疾病嘛，那么来治疗，确实它也有靶点，比如RPS19，那么它的突变实际上，在50%的病人里都会出现。那么有这样突变的病人，你可以试图采用基因修复的疗法，那么使它能够获得一个改善。

但是真正用到临床，目前还没有一个真正成功的报道。

那么另外一个就是所谓的纯红再障，它不光是在RPS19，那么它在其他的部位也有，每一个患者可能不一样，不是都是一个靶点的。

所以说它的基因治疗的话，恐怕操作起来也比较的麻烦，因为你可能针对一个疾病，你可能就得设计一个，不同的基因的修复方法，所以这个来讲的话是比较复杂的，目前还没有成功的应用临床。

（采访）所以它只是理论上是可用的，未来我们快速发展的时候，可能会用于临床，但是现在还是没有办法使用基因治疗来治疗的。

对。目前来讲就是说，还是没有真正的用到临床，还是一个研究阶段。