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罕见病用药为什么被称为孤儿药?

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2021
2021-07-20 18:34:52
二级甲等

王琳 主任医师 点击查看完整专家简介>>
曾任北京市第六医院 副院长

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>>>罕见病用药为什么被称为孤儿药?

(采访)为什么说罕见病用药被称为孤儿药?

孤儿药这个名称是20世纪60年代逐步进入世界各国,有三个方面可以理解它。

第一孤儿药稀有,非常少,因为罕见病患者是非常少的,就某个单病种来说,罕见病的发病率非常低,患病人数少,所以用的药也少,这是稀有性。

第二是它的这种警示,提议人们要注意这类药物。因为多年来罕见病不为人们所重视,不为社会所关注,自然罕见病用药也是缺乏大众的关注,所以说孤儿药提醒大家,要像关注孤儿一样,给予更多的关注和关爱。

第三个就是它的艰巨性,因为就某个罕见病来说,用药人数少,投资的回报是很少的,就是商业投资,我用于某种药的研发和生产,回报是非常少的,有比较准确的语言来形容什么叫孤儿药?孤儿药就是用于预防、诊断、治疗罕见病的这些药物制剂,包括药物、疫苗和一些诊断试剂,但是成本回收很困难,或者生产和研发根本不能收回成本的这一类药叫孤儿药。

所以说孤儿药它的奇缺,它的警示,还有它的艰巨性,具有这三个内涵,这就是孤儿药定义的产生。