>>>范可尼贫血有哪些治疗的方法？该如何选择？

（采访）目前我们对于范可尼贫血有哪些治疗的办法呢？

范可尼贫血要看他的症状,如果说这个病人就是有血液系统以外的表现,可以请相应的科室来对症处理。

血液学系统最主要的表现实际上还是骨髓衰竭,就所谓的再生障碍性贫血样的这样一个表现。治疗来讲的话,可以使用雄性激素,因为雄激素是一个对他的病因,有一定作用的一个药物。因为我们知道范可尼贫血有一个特征,就是它的端粒是缩短的,雄性激素实际上可以延长端粒,所以对疾病治疗效果还是不错的。也有的这个病人可以使用环孢素这类药物,但是要进行定期监测,因为它有一定的肝肾毒性。

另外对于重症的血细胞减少的病人,可以考虑造血干细胞移植。但是在造血干细胞移植的时候要注意这些病人。因为他有遗传倾向,所以对他的供者,包括他的兄弟姐妹和父母，都要进行相应基因筛查,如果这些他的亲属供者就是携带者,可能就不建议使用这些人作为供者了。

（采访）对于一般的范可尼贫血的患者，主要就是采用药物治疗。对比较严重的再进行骨髓移植，不可以说一确诊了就进行骨髓移植？

对,是的,因为这个疾病虽然都叫这个疾病,但是它（症状）有轻有重,表现也不一样,一定要根据他的临床表现和他现在的主要问题,决定不同的治疗方案。

并不是说范可尼贫血个个都要移植,如果他有很轻的表现,只有轻度的贫血或轻度的血小板减少,也许用一些雄激素效果就很好,代价是非常低的。但对于严重的,比如说他的表现像一个类似重型再生障碍性贫血（重型再生障碍性贫血）的这样表现的病人,可能就需要做骨髓移植。

还有一个问题就是骨髓移植只能解决血液系统的问题,并不能解决肺外的问题,比如这个病人有肺间质纤维化或者有肝硬化,通过骨髓移植是解决不了的。

（采访）对于现在正在使用药物治疗的范可尼贫血的患者，他还需不需要定期去输血？

药物治疗要看它的疗效,如果药物效果很好,就会延长输血（时间）,甚至摆脱输血。如果这个病人药物治疗效果不好,那他就摆脱不了输血,就继续的需要输血才来维持。这个叫做对治疗反应不好,治疗反应不好就要找原因看看,就是说如果这个药物效果不好,可能就要就换用其他的二线药物,甚至做造血干细胞移植。