我们治疗急性白血病的目标还是治愈，有些患者靠药物可以达到治愈，比如说急性髓性白血病里面低危的人，靠药物大概有40%到50%的人可以达到治愈，但是如果是高危的患者靠药物治疗很难达到治愈；所以，在急性髓性白血病里面中高危的患者，在急性淋巴细胞白血病里面高危的患者，因为药物治疗效果是有限的，所以就想给他们进行造血干细胞移植。

造血干细胞移植大概可以分成自体造血干细胞移植和异基因造血干细胞移植。

自体干细胞移植，其实说起来它也不是一个移植，为什么呢，它只是把患者的细胞采出来，采出来以后放到一个冷冻的仪器里面冻起来。然后给这个患者进行非常大量的化疗，很大剂量的化疗以后，患者要靠自己恢复需要很长时间，那这时候我们就把冻起来的这些细胞给他回输——我们称为骨髓避难，这些细胞可以帮助患者度过非常大剂量的化疗之后的骨髓抑制期，也不是真正的抑制，我们叫做自体移植。

我们现在说的这种移植是异基因造血干细胞移植，就是把别人的造血干细胞给患者输进去。这个“别人”的来源，可以是患者的兄弟姐妹，也可以是患者的父母，或者患者的子女，还是来源于亲属的多一些；那么还有一种，就是从骨髓库里面去找跟他相匹配的造血干细胞；所以别人的来源，可以是自己的亲属，可以是无关的供者。
那么这些细胞输到患者体内以后，我们希望有一个造血的重建和免疫的重建。造血的重建就是在输别人的这些造血干细胞之前，先把患者自己的造血和免疫摧毁，用大剂量的化疗，甚至于还加放疗，摧毁之后，就给这些移进来的细胞一个生长的空间。

首先要让这些移植进来的细胞成活，能够在患者体内长起来。这些细胞长起来以后有两个作用，一个是好的作用，一个是坏的作用，好的作用就是杀伤肿瘤细胞，防止患者复发，我们叫做GVL作用，就是移植物抗白血病的作用，还有一种是一个不好的作用，叫做GVHD，移植物抗宿主的这么一个作用——就是移进来的细胞把宿主，就是把这个患者当成敌人了，去攻击他，那么这样的话就会造成很多的这种免疫的反应；我们最理想的是能把这两个分开，只要移植物的抗白血病的作用，而不要移植物的抗宿主的作用，但是现在真的是有时候很难做到。