（采访）在吃药过程中需要监测患儿的哪些指标吗？

我们监测患儿指标，一个是药物的副作用，就是这个药物带来的利与弊，我们权衡一下，弊大于利停止治疗，如果利大于弊继续治疗。

另一方面我们要观察疗效，还有这个病的发展，怎么发展的一个规律，来提前预防呼吸功能衰竭跟心脏的损害。病人来了后，基本上每年我们要做一个核磁共振看一下，治疗达到效果没有，脂肪化的速度是不是停止了，或者发展更慢一些。

另一方面我们要看他的肌酸激酶、肌酐变化的规律。还有到五岁、六岁之后，我们要注意心脏问题，因为小孩心脏早期有事的时候不一定马上就心衰了，通过心电图，通过超声心动，有的时候要通过心肌的核磁来看有没有早期的心功能衰竭。有苗头之后赶快用药，因为心内科有些药物在这个病里边阻止心脏病的发生，当然这个病里边我们用辅酶Q10、用激素本来就可以延缓心脏病的发生。再加上心内科这些药物去治疗，心功能的改善可以获得很好的收益，另外也阻止心脏功能衰竭的发生。

一般每年随访一次，如果力量差了后，走不了路了，我们有时看到小孩早期诊断以后，大夫一说没办法治就不治了，结果到了八岁瘫了。瘫了还能这么治吗？药量要减倍，比如吃了激素，每周按照每公斤体重0.6毫克来算，这个时候基本上是按照0.3，减掉一半。治疗的目的是保护心脏，保护呼吸功能，延缓发展。所以到了不同时间采取不同的策略去治疗。

（采访）如果确诊了是假肥大型肌营养不良症，是不是要终身服用药物？

一旦确定是假肥大型肌营养不良，基本上是要终身服药，但是服药过程中，要实时的去调整用药的剂量，因为我们是按照体重来算这个量的。

（采访）一般建议多长时间家长带孩子去医院看一下，不管是调整一下用量，还是看一下有没有一些副作用产生？

基本建议病人一年左右来一次。另一方面建议在全国其他地方也设立一些治疗点，比如在上海、在山东、在广州，用全国统一的治疗方案。

（采访）有的家长担心长期给孩子吃药，会不会孩子对这个药耐受了？

也有这种可能性，对这个药效果就不好，但是效果不好，我们还要做一下研究，为什么效果不好？基因突变类型，哪个类型适合用激素，哪个类型不适合用激素，不应该所有病人都用，但是这个适应证目前国内外是一个难题，谁也没说哪些DMD（假肥大型肌营养不良症）可以用药效果会更好，哪些不能，反复推，孩子吃药效果不好，因为过两三年以后效果不好已经太晚了，所以早期来判断是否可治，是否孩子会获益，目前还是个难题，还没有解决。