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为什么造血干细胞移植(骨髓移植)可以治疗粘多糖病?

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2019
2023-02-14 10:37:24
三级甲等

师晓东 主任医师 点击查看完整专家简介>>
首都儿科研究所附属儿童医院 血液内科 科室主任 教授

[vod:doctorname_2] 点击查看完整专家简介>>

视频字幕

>>>为什么骨髓移植可以治疗粘多糖病?

我觉得这个问题问的非常好,为什么一个代谢病,可以通过骨髓移植(治疗)呢?

这就从它的机理讲起,这个分解粘多糖的这个酶,是属于在溶酶体里面的一个酶,这个溶酶体是在粒细胞里边非常的丰富,我们通过骨髓移植,就是通过把正常人的中性粒细胞,给孩子种植到他的体内,而且通过供者的粒细胞产生这个酶,只要植入成功,嵌合很好,他就源源不断自己就产生了这个酶,有了这个酶就可以分解掉那些多余的粘多糖的物质,它其实是通过血细胞的移植,血细胞里可以把这个酶给了这个孩子。

传统的比方说酶替代这个技术很难的,其实也非常非常昂贵,不是一个家庭能够承受得了的,所以反而通过骨髓移植,间接的把这个含有酶的这个细胞给孩子种植进去,产生了这个酶,这个酶学就分解了这些粘多糖这些物质,我们检测了酶活性真的是很高很高。