（采访）极长链酰基辅酶A脱氢酶缺乏症是一个基因病，是不是可以通过基因去治疗？

理论上是理想的治疗方法，基因治疗也是人类战胜遗传病的梦想，我们希望把病人有缺陷的基因修复好，然后让它发挥正常的功能。

但是这个非常难，尤其像极长链酰基辅酶A脱氢酶缺乏，是全身上下每一个细胞都缺乏，而且最主要的缺乏是要命的器官，心脏、是肝脏，还有骨骼肌。

所以如果想做基因修复，就只能想办法用什么东西做载体，把正常人的基因带进去，把有病的基因修复过来，但是这个带的过程是需要非常厉害的病毒的，这个过程中就有可能给人类带来想象不到的新的疾病，对被修复的人，可能是个灾难性的打击。

所以现在动物实验可以做，但人身上是绝对不能做的。

（采访）目前对于极长链酰基辅酶A脱氢酶缺乏症，有什么样的治疗办法？

基因治疗第一个是不可能做，第二个根本不建议病人去考虑做，因为有非常好的治疗方法。

最基本的原则就是饮食治疗，第二个就是药物，饮食治疗里面最主要的原则就是别饿着，因为只要不让病人饿着，身体里面的脂肪就不会拼命去动员，因为只有在饥饿的时候，身体里面葡萄糖不够了，人才会本能的去动员脂肪。

所以假如让生病的孩子、生病的大人吃饱喝足了，正常的生活，就不会发生极长链脂肪酸的代谢紊乱。

（采访）这类人群是不是都属于肥胖人群？

不会，这样的病人很少是胖的，大多数身材都挺好的。

病人只是比普通人更怕饿，他们平常的生活习惯，共同的感觉就是特别怕饿，一饿了以后手都哆嗦，会出现低血糖的症状，就要赶紧去找吃的，吃点东西以后这些症状就缓解了。

但是跟普通人相比，这些病人很少会有大胖子，虽然有脂肪肝，所以脂肪肝的人不一定是胖子，这是必须要纠正的。

（采访）极长链酰基辅酶A脱氢酶缺乏症的药物治疗中，常见的药物都有哪些？

极长链酰基辅酶A脱氢酶缺乏，现在主要用的是两个药物。

一个是左卡尼汀，它对于极长链酰基辅酶A脱氢酶缺乏症的病人有时候是个救命的维生素，很小量的左卡尼汀，就可以将血液里面游离肉碱维持在一个好的水平，就可以帮助极长链脂肪酸的代谢。

（采访）这些药物是每天都用吃吗？还是等发作的时候再吃？

如果病人出现危象了，比如进了重症病房，或出现了特别严重低血糖发作，就需要用静脉点滴的左卡尼汀了，但一般情况下，用小剂量的左卡尼汀口服就可以了。

（采访）这些药物是患者在医院才能服用？还是在家里也可以去使用？

在家里面，尤其是口服的左卡尼汀，它是一个非常普通的维生素，在医院也可以开，在药店里面也可以买，按规律吃，补充身体里的需求就可以了。

另外一个比较特殊的就是中链脂肪酸，这个病名叫极长链脂肪酸，给病人吃中链脂肪酸，属于特殊的食品添加剂，目的就是为了缓解极长链脂肪酸的压力。

因为中链脂肪酸在病人身体里，能够正好错开矛盾，所以每天适当的补充一点中链脂肪酸，可以减少出现代谢紊乱的风险。